29 april, 2024
Nordens första barncentrum för ATMP invigdes på Drottning Silvias barnsjukhus
Efter 40 år av stamcellstransplantationer tar Drottning Silvias barnsjukhus steget längre och öppnar ett centrum för gen- och cellterapier för barn. Representanter från sjukhuset, akademin och läkemedelsföretag berättade om utveckling, forskning, resultat och framtid under ett symposium om ATMP barn.
Boubou Hallberg, sjukhusdirektör för Sahlgrenska Universitetssjukhuset och Kate Abrahamsson, professor och chef för Drottning Silvias barnsjukhus klipper bandet och inviger Nordens första centrum för gen- och cellterapier för barn.
Med ATMP (Advanced Therapy Medicinal Products) kan man behandla eller bota sjukdomar genom att använda mänskliga celler, vävnader eller gener. Kristina Levan är projektledare för Sahlgrenska Universitetssjukhusets ATMP-centrum. Under invigningen beskrev hon Sahlgrenska Universitetssjukhusets kapacitet och kunskap att göra avancerade terapier och behandlingar, men också det omfattande arbetet som leder till färdiga resultat.
– Det är inga piller i burkar, utan mänskligt material där man bland annat använder patientens egna celler för tillverkning av nya läkemedel. Det ställer nya, höga krav på sjukvården, sa hon och poängterade samarbete både inom sjukhuset och nationellt.
”Barn och ungdomar har rätt att få tillgång till nya avancerade läkemedel.”
Drottning Silvias barnsjukhus är ledande i landet inom klinisk forskning på barn, och är Sveriges partner till internationella Conect4Children, ett europeiskt projekt som syftar till att främja samarbete och koordinering inom kliniska prövningar för barn.
– Förr sa man att det är oetiskt att testa läkemedel på barn. Nu säger vi att det är oetiskt att inte göra det, förklarade Jenny Gustafsson, forskningskoordinator för ATMP-studier på barn. Barn och ungdomar har rätt att få tillgång till nya avancerade läkemedel och behandlingsmetoder med samma krav på evidens och vetenskaplig dokumentation som vuxna.
Prövningsenhet barn på Drottning Silvias barnsjukhus är ansvarig för en global studie om Car-T-behandling på barn och unga upp till 25 år. På plats under invigningen var Johanna Brag, som fick diagnosen akut lymfatisk leukemi som 19-åring. Hon genomgick två behandlingar utan tillfredställande resultat när möjligheten att delta i Car-T-studien presenterades.
– Min läkare trodde att jag skulle må bättre av den behandlingen, så jag litade på henne, berättade Johanna Brag. Men jag trodde inte att jag skulle överleva Car-T. Jag hade bara fått negativa resultat under hela sjukdomstiden, varför skulle det här funka?
Inne i ljusgården i nya delen av Drottning Silvias barnsjukhus var det flera i publiken som torkade tårar när Johanna Brag beskrev stunden då hennes läkare läste upp det första resultatet från behandlingen.
– Cancern var borta. Både jag och min läkare grät.
Många av ATMP-läkemedlen kommer att rikta sig till barn
Ur ett internationellt perspektiv är det Asien och Nordamerika som står för den allra största delen av ATMP-läkemedel i dag. Dag Larsson från Lif – De forskande läkemedelsföretagen – underströk hur viktig ATMP-utvecklingen i Sverige och Europa är av den anledningen. Förhoppningen från centrum för gen- och cellterapier för barn på Drottning Silvias barnsjukhus är att i framtiden kunna tillverka egna Car-T-celler. Fler förhoppningar och visioner avslutade symposiet genom Karin Mellgrens framtidsspaning.
– Idag finns det 7 000 genetiska sjukdomar som kan drabba barn där det finns botande behandling för mindre än fem procent. I framtiden kommer vi ha tekniker för att kunna bota många av dem med hjälp av genterapi, sa hon, och fortsatte:
– Jag tror att många av ATMP-läkemedlen kommer att rikta sig till barnsjukvård i framtiden eftersom det är hos barn man kan hinna förhindra sjukdomsutveckling tidigt.
Den formella invigningen av Nordens första centrum för gen- och cellterapier för barn, som är en del av Sahlgrenskas ATMP-centrum, utfördes av Boubou Hallberg (sjukhusdirektör, Sahlgrenska Universitetssjukhuset) och Kate Abrahamsson (professor och chef för Drottning Silvias barnsjukhus).
– Jag är stolt över att stå här idag, sa Boubou Hallberg. Att vi leder utvecklingen av avancerade terapier för barn är ett viktigt steg i utvecklingen mot att bli Europas ledande universitetssjukhus 2032.